近日，“中好意思瑞康”公众号发布音信，称公司自主研发的FUS基因靶向小打扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，赢得好意思国食物药品监督搞定局（FDA）授予的孤儿药阅历（Orphan Drug Designation,ODD），用于治愈肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“”。

图片开始：“中好意思瑞康”微信公众号截图

而已显现，RAG-21是一种挑升针对FUS基因突变的siRNA疗法，可灵验裁汰FUS卵白的水平，靶向通顺神经元退化的根源。该药物通过RNA打扰（RNAi）机制发扬作用，通过裁汰FUS卵白水平而减弱FUS卵白的造作定位和绝顶汇集。临床前磋商显现，RAG-21具有显贵的敲低后果和精粹的安全性。

《逐日经济新闻》记者获悉，这是中好意思瑞康与渐冻症抵御者蔡磊联袂股东的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治愈由1（SOD1）基因突变引起的成东说念主肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于本年5月赢得中国国度药监局药品审评中心（CDE）的临床稽查示意许可。